Οι κυτταρικές θεραπείες και τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) αποτελούν σήμερα ένα από τα πιο δυναμικά και ελπιδοφόρα πεδία...
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία φαίνεται να αλλάζει τα δεδομένα στην αντιμετώπιση της συγγενούς κώφωσης, καθώς πρόσφατη μελέτη δείχνει ότι μία μόνο ένεση μπορεί να...
Ένα τρίχρονο αγόρι από την Καλιφόρνια έγινε ο πρώτος άνθρωπος στον κόσμο που έλαβε στο Μάντσεστερ μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Hunter,...
Μια μόνη δόση ενός πειραματικού φαρμάκου μπορεί να προσφέρει διά βίου προστασία σε άτομα με υψηλή χοληστερόλη, σύμφωνα με νέα πιλοτική μελέτη που παρουσιάστηκε...
Βρετανοί ερευνητές κατάφεραν, για πρώτη φορά, να επιβραδύνουν την εξέλιξη της χορείας του Χάντινγκτον σε ασθενείς, χάρη σε μια πρωτοποριακή γενετική θεραπεία που ανέπτυξαν,...
Οι μετοχές της Sarepta Therapeutics κατέρρευσαν τη Δευτέρα μετά την ανακοίνωση από την εταιρεία βιοτεχνολογίας για δεύτερο θάνατο που συνδέεται με τη γονιδιακή της...
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την όραση σε ασθενείς με συγγενή αμαύρωση Leber τύπου Ι (LCA1), μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως τον...
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία που αποκατέστησε την ακοή σε πέντε παιδιά τα οποία είχαν γεννηθεί με κώφωση, δημιουργεί ελπίδες στη διεθνή επιστημονική κοινότητα. Ο...
Μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία άλλαξε ριζικά τη ζωή ασθενών που πάσχουν από κληρονομικό αγγειοοίδημα, μια κληρονομική διαταραχή που προκαλεί επώδυνο και δυνητικά θανατηφόρο πρήξιμο....
Η Βρετανία ενέκρινε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και την β-θαλασσαιμία, κληρονομικές αιματολογικές διαταραχές για ασθενείς ηλικίας 12 ετών...