Οι υγειονομικοί αξιωματούχοι των ΗΠΑ ενέκριναν πρόσφατα για πρώτη φορά μια θεραπεία για τη βελτίωση της ανάπτυξης των παιδιών με νανισμό.
Η άδεια «θα καλύψει τις ιατρικές ανάγκες περισσότερων από 10.000 παιδιών στις Ηνωμένες Πολιτείες», δήλωσε η Theresa Kehoe, αξιωματούχος της Αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Η θεραπεία, που διατίθεται στην αγορά από το εργαστήριο BioMarin ως «Voxzogo», χορηγείται ως υποδόρια ένεση μία φορά την ημέρα.
Είναι εγκεκριμένο για παιδιά ηλικίας άνω των πέντε ετών με αχονδροπλασία, μια κυρίαρχη γενετική διαταραχή που συχνά προκαλείται από τον νανισμό. Η νόσος εμφανίζεται σε έναν ανά 25.000 ανθρώπους.
Η θεραπεία δοκιμάστηκε για ένα χρόνο σε μια κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 121 άτομα ηλικίας 5 έως 14 ετών, μερικά από τα οποία έλαβαν το προϊόν BioMarin και άλλα ένα εικονικό φάρμακο. Οι συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία αυξήθηκαν κατά μέσο όρο 1,57 εκατοστά περισσότερο από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο, ανέφερε η FDA.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αντίδραση στο σημείο της ένεσης, έμετος και υπόταση.
«Περισσότερο από μια δεκαετία επιστημονικής έρευνας οδήγησε στην ιατρική ανακάλυψη του Voxzogo», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της BioMarin, Jean-Jacques Bienaimé.
Η θεραπεία αναμένεται να είναι διαθέσιμη και στις Ηνωμένες Πολιτείες, ενώ ήδη έχει λάβει έγκριση από την Ευρωπαϊκή Ένωση και εξετάζεται στην Ιαπωνία, τη Βραζιλία και την Αυστραλία, σύμφωνα με την BioMarin.
